Este vídeo está realizado en el marco de la Academia CIBERER para pacientes, en colaboración con la Federación ASEM y el Consejo Asesor de Pacientes (CAP) del CIBERER.
El seminario sobre el “Terapia Génica en Enfermedades Neuromusculares” fue realizado el 13 de abril de 2021 por los Dres. Andrés Nascimento, investigador del Hospital Sant Joan de Déu - Universitat de Barcelona y CIBERER U703 y Jordi Díaz-Manera, investigador del John Walton Muscular Dystrophy Research Centre - Newcastle University, Hospital de Sant Pau y CIBERER U762, que abordaron en palabras sencillas los avances en la terapia génica en algunas enfermedades neuromusculares que debutan en la infancia y las nuevas estrategias que se están diseñando para el tratamiento de enfermedades neuromusculares genéticas en adultos. Se habló sobre cuáles son los problemas actuales y qué soluciones se plantean y de los principales ensayos clínicos, los retos a superar y la necesidad de seguir investigando, los diferentes aspectos de seguridad, limitaciones de acceso y los efectos a largo plazo, entre otros temas.
CONTEXTO: La “Academia CIBERER de pacientes” tiene como objetivo contribuir a la capacitación de las personas afectadas por enfermedades raras y sus familias, de manera que quienes estén interesados puedan formarse en aspectos relevantes. Las sesiones formativas se plantean de forma se dispone de un tiempo final para intercambiar impresiones e interaccionar con los ponentes.
Estos seminarios se dirigen a todas aquellas personas afectadas por algún tipo de ER y sus familias, y a profesionales.
