La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular rara, que produce una debilidad incapacitante, así como alteraciones en el corazón, páncreas y el sistema ocular. Hasta ahora, no existe una cura.

El proyecto CaixaResearch liderado por Rubén Artero-Allepuz en la Universidad de Valencia ha conseguido demostrar la eficacia de un posible tratamiento para frenar la progresión de la enfermedad, basado en incrementar los niveles de una proteína crítica disminuida en estos pacientes. La terapia ya se está abriendo camino hacia un ensayo clínico.

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#FundaciónlaCaixa #CaixaResearch #Investigación

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Myotonic dystrophy is a rare neuromuscular disease that causes disabling weakness, as well as disturbances in the heart, pancreas and ocular system. There is no cure at present.

This CaixaResearch project, led by Rubén Artero-Allepuz at the University of Valencia, has managed to demonstrate the efficacy of a potential treatment to slow the progression of the disease, based on increasing the levels of a critical protein that's diminished in such patients. The therapy is already on its way towards a clinical trial.

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