Как можно «починить» (восстановить) функцию гена? Какое отношение к этому процессу имеют вирусы? И, наконец, как генная и клеточная терапии помогают значимо улучшить состояние пациентов с врожденными и приобретенными заболеваниями?

Современная генная терапия — это возможность лечить заболевания, точечно воздействуя на «сломанный» ген, из-за которого началась болезнь. Восстанавливая функцию дефектного гена за счет введения в организм его рабочей копии, препараты на основе вирусного вектора могут останавливать дальнейшее прогрессирование заболевания и даже помогать пациенту возвращаться к полноценной жизни. В случае клеточной терапии для борьбы с заболеванием используют собственные клетки пациента, измененные с помощью генной инженерии.

Препараты генной терапии уже используют, чтобы остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии, некоторых разновидностей наследственных дистрофий сетчатки, лейкозов, лимфом и других заболеваний.
Разработка и использование технологий генной инженерии — важное направление работы компании «Новартис». Мы разрабатываем и помогаем внедрить в клиническую практику препараты генной и клеточной терапии, меняющие подходы к лечению редких заболеваний, чтобы дать шанс пациентам и их близким уменьшить бремя болезни.

Наглядно и понятно о том, как работает генная и клеточная терапия, — в нашем ролике, подготовленном биологом и популяризатором науки Александром Панчиным [ Ссылка ]

свернуть