Come sono gestite a livello europeo le malattie metaboliche rare? Lo abbiamo chiesto al Prof. Maurizio Scarpa, Direttore Coordinamento regionale Malattie rare del Friuli Venezia Giulia, Coordinatore europeo rete malattie metaboliche, che abbiamo incontrato a Roma nel corso dell’evento "Superhiro - take rare disease to another level", durante il quale è stato fatto il punto sullo stato dell'arte delle malattie rare, dei trattamenti, delle prospettive future, per sensibilizzare la popolazione sull'importanza dello screening neonatale esteso e della diagnosi precoce, con un focus sulla Malattia di Fabry.
