Qual è il ruolo delle regioni nella gestione dei farmaci e delle terapie per le malattie rare? Lo abbiamo chiesto alla dottoressa Maria Luisa Mazzella del Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania, Azienda Ospedaliera dei Colli - Ospedale Monaldi, che abbiamo incontrato presso la Fondazione Don Luigi Sturzo, a Roma, dove è stato presentato il progetto Explorare 2.0, sviluppato congiuntamente da Cencora PharmaLex, società di consulenza nelle Scienze della vita, e ISPOR Italy-Rome Chapter. La dottoressa ha sottolineato che le regioni devono coordinare e validare gli studi clinici, garantire la presenza di centri specialistici e promuovere azioni di governance clinica ed economica. Queste includono la strutturazione di centri di riferimento, registri regionali, implementazione di percorsi diagnostico-terapeutici, azioni di screening e formazione del personale sanitario. L'adozione di piani regionali per le malattie rare in linea con il Piano Nazionale è cruciale per una gestione efficace delle malattie rare.
