Grazie alla terapia genica, con un'unica infusione è possibile raggiungere la protezione dalle emorragie per diversi anni. In un futuro molto prossimo, questa nuova terapia potrà rientrare tra le opzioni terapeutiche a disposizione delle persone con emofilia in Italia, visto che nel 2022, l’Ema, l’Agenzia europea del farmaco, ha concesso l’approvazione condizionata, e quindi con maggiori garanzie, a due farmaci di terapia genica per l’emofilia A e per l’emofilia B. Mirko Pinotti, Direttore Dipartimento biotecnologie, Università degli Studi di Ferrara, spiega qual è il meccanismo d’azione di queste nuove terapie mentre Angiola Rocino, presidente Associazione Italiana dei Centri Emofilia Aice, spiega quali sono i pazienti candidabili e quali invece non possono accedere alle nuove cure.
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