PROF FRANCO LOCATELLI
LA MEDICINA DEL FUTURO PUNTA SULL’EDITING GENETICO CON TERAPIE GENICHE E IMMUNOTERAPIA DI ULTIMA GENERAZIONE PER TUMORI E MALATTIE AUTOIMMUNI
Negli ultimi anni due parole sono state protagoniste della ricerca scientifica: Immunoterapia e terapia genica. L’immunoterapia cioè la possibilità di attivare il sistema immunitario per aiutarlo a combattere il cancro è oggi una realtà e la frontiera più avanzata dell’immunoterapia è la terapia con Cellule CAR-T, quella che è stata definita la prima terapia genica contro il cancro, e cioè l’utilizzo di linfociti T del paziente che vengono ingegnerizzati per poter meglio combattere le cellule neoplastiche. In alcune leucemie, linfomi e nel mieloma ha dimostrato una risposta profonda e duratura anche in pazienti che avevano esaurito ogni altra opzione terapeutica e per alcune neoplasie siamo già alla seconda e terza generazione di CAR-T, sempre più sofisticate ed efficaci. E come sempre l’ematologia è stata un’apripista tant’è che oggi si aprono ora scenari anche per i tumori solidi e per altre patologie autoimmuni come il lupus.
Ma la terapia genica e il cosiddetto editing genetico cioè la possibilità di riparare un gene difettoso a causa di malattie genetiche ereditarie è una realtà anche per altre patologie come ad esempio la talassemia e l’emofilia, uno scenario entusiasmante che si traduce in guarigione definitiva per pazienti che fino ad oggi erano costretti ad eseguire trasfusioni periodiche o a fare terapie a vita. Ne abbiamo parlato con il Prof. Franco Locateli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica al Bambino Gesù e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità
